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Vertex solicita en los EE.UU. y en Europa la autorización de lumacaftor en combinación con ivacaftor para personas con fibrosis quística que tienen dos copias de la mutación F508del.

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Vertex solicita en los EE.UU. y en Europa la autorización de lumacaftor en combinación con ivacaftor para personas con fibrosis quística que tienen dos copias de la mutación F508del. 07/11/2014 Enviada por fqcantabria

-La solicitud estadounidense incluye una petición de revisión prioritaria; en la UE se ha concedido la evaluación acelerada-
-Aproximadamente 8.500 personas en los EE.UU. y 12.000 en Europa, de 12 años y mayores, tienen dos copias de la mutación F508del-
BOSTON – 5 de noviembre de 2014 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha anunciado hoy la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) ante la Administración de Alimentación y Medicamentos (FDA) estadounidense y una solicitud de autorización de comercialización (SAC) ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para una combinación plenamente coformulada de lumacaftor (400mg q12h) e ivacaftor (250mg q12h) para personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). En Norteamérica, Europa y Australia hay aproximadamente 22.000 personas con FQ de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del, de las cuales unas 8.500 se encuentran en los Estados Unidos y unas 12.000 en Europa.
“La combinación de lumacaftor más ivacaftor es el primer tratamiento potencial diseñado para abordar la causa subyacente de la fibrosis quística en personas con dos copias de la mutación F508del, que es la forma más común de la enfermedad,” afirma Jeffrey Chodakewitz, Doctor en Medicina, Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Vertex. “Las solicitudes presentadas hoy constituyen un importante avance en nuestros continuos esfuerzos por desarrollar nuevos medicamentos destinados a la gran mayoría de las personas aquejadas de fibrosis quística, y estamos deseando trabajar en estrecha colaboración con los organismos reguladores para poner este tratamiento a disposición de los pacientes aptos lo antes posible.”
En los EE.UU., la combinación de lumacaftor más ivacaftor recibió la denominación de terapia innovadora a finales de 2012. La solicitud estadounidense incluye una petición de revisión prioritaria que, de concederse, acortaría el plazo previsto para la evaluación por parte de la FDA, de unos 12 meses a 8. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en
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inglés) europeo ha accedido a la petición de Vertex de evaluación acelerada de la SAC, que se concede a nuevos fármacos de gran interés para la salud pública y acorta, de unos 210 días a 150, el plazo que tiene el CHMP para emitir un dictamen desde el inicio de la evaluación. Posteriormente, la Comisión Europea valora el dictamen del CHMP y suele adoptar una decisión definitiva en un plazo de tres meses. Si recibe el visto bueno, Vertex iniciaría a continuación el proceso de autorización del reembolso país por país. Ambas solicitudes buscan la autorización de un tratamiento combinado plenamente coformulado con una posología de dos comprimidos cada 12 horas (cuatro comprimidos diarios).
La NDA y la SAC presentadas se basan en los datos ya anunciados de dos estudios globales de fase 3, TRAFFIC y TRANSPORT, y en los primeros datos provisionales del posterior estudio de extensión realizado con personas de 12 años y mayores portadoras de dos copias de la mutación F508del, tratadas con medicamentos de referencia. Los estudios TRAFFIC y TRANSPORT revelaron mejorías en la función pulmonar y en otros baremos de la enfermedad, como las exacerbaciones pulmonares, a lo largo de 24 semanas de tratamiento con lumacaftor más ivacaftor. Los primeros datos provisionales del estudio de extensión demostraron que las mejorías en la función pulmonar se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento (24 semanas en TRAFFIC/TRANSPORT + 24 semanas en el estudio de extensión). En líneas generales, la combinación fue bien tolerada en los tres estudios. En TRAFFIC y TRANSPORT, los acontecimientos adversos más frecuentes fueron exacerbación pulmonar infecciosa, tos, cefalea y aumento del esputo.
La fibrosis quística es una enfermedad genética rara para la que no existe cura. La causa es un defecto o una ausencia de la proteína CFTR, que se deben a mutaciones en el gen CFTR. Este defecto o ausencia de la proteína provoca un flujo deficiente de sal y agua hacia el interior y hacia el exterior de la célula en varios órganos, entre los que se incluyen los pulmones. En las personas que tienen dos copias de la mutación F508del, el procesamiento y tráfico de la proteína CFTR no se produce con normalidad en el interior de la célula, lo cual provoca una presencia mínima o nula de la proteína CFTR en la superficie celular. Lumacaftor, un corrector de CFTR, está diseñado para abordar el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del, aumentando así la cantidad de proteína funcional en la superficie celular, donde ivacaftor, un potenciador de CFTR, puede mejorar aún más su función.
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Programas de acceso expandido
Reconociendo las necesidades inmediatas que tienen determinados pacientes de FQ, Vertex está haciendo esfuerzos para poner la combinación de lumacaftor más ivacaftor a disposición de las personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del, presentan necesidades médicas urgentes y cumplen otros criterios de aptitud. En los EE.UU., Vertex tiene previsto iniciar durante el primer trimestre de 2015 un estudio de fase 3b con un conjunto limitado de personas que sufren de enfermedad pulmonar grave, al que seguirá un programa de acceso expandido durante el segundo trimestre del año, a falta de que se debata el tema con la FDA. Vertex también colaborará con las autoridades reguladoras de fuera de los Estados Unidos para poner en marcha programas de acceso expandido en otros países, con el objetivo de inaugurar programas para pacientes aptos durante el segundo trimestre de 2015.
Para conocer más detalles, no dude en ponerse en contacto con el departamento de información de Vertex Medical (EE.UU.: 1-877-634-8789 o medicalinfo@vrtx.com; fuera de los EE.UU.: vertexmedicalinfo@vrtx.com).
Acerca de la combinación
La combinación de lumacaftor más ivacaftor es el primer medicamento potencial diseñado para tratar la causa subyacente de la FQ en personas que tienen dos copias de la mutación F508del, la forma más común de la enfermedad. En Norteamérica, Europa y Australia hay unas 22.000 personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del.
Lumacaftor, conocido como un corrector de CFTR, tiene la finalidad de abordar el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del para permitir que alcance la superficie celular, donde el potenciador de CFTR, ivacaftor, puede mejorar aún más la función de canal iónico de la proteína CFTR. Ivacaftor está diseñado para ayudar a que el canal CFTR de la superficie celular se abra con mayor frecuencia, mejorando así el transporte de sal y agua a través de las células. Se considera que lumacaftor e ivacaftor, en combinación, contribuyen a hidratar y despejar de moco las vías respiratorias.
Acerca de la fibrosis quística
La fibrosis quística es una enfermedad genética rara potencialmente mortal que afecta a aproximadamente 75.000 personas de Norteamérica, Europa y Australia. Actualmente, la mediana de la edad de supervivencia pronosticada para una persona con FQ es de entre 34 y 47 años, pero la mediana de la edad de fallecimiento sigue rondando los 25 años.
La causa de la FQ es un defecto o una ausencia de la proteína CFTR, que se deben a mutaciones en el gen CFTR. Para que un niño tenga FQ, debe heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada progenitor. Se conoce la existencia de más de 1.900 mutaciones del gen CFTR. Algunas de estas mutaciones, que se pueden detectar mediante una prueba genética o de genotipificación, provocan FQ al crear proteínas CFTR que no funcionan, o en una cantidad demasiado baja, en la superficie celular. Este defecto o ausencia de la proteína CFTR provoca un flujo deficiente de sal y agua hacia el interior y hacia el exterior de la célula en varios órganos, entre los que se incluyen los pulmones. Esto da lugar a la acumulación de un moco pegajoso y anormalmente espeso que puede causar infecciones pulmonares crónicas y lesiones pulmonares progresivas.
Historia de la colaboración con Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
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Vertex comenzó su programa de investigación sobre FQ en 1998 como parte de una colaboración con CFFT, la filial sin ánimo de lucro de la Cystic Fibrosis Foundation dedicada al descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos. Más adelante se amplió esta colaboración para acelerar el descubrimiento y desarrollo de los moduladores de CFTR de Vertex.
Acerca de Vertex
Vertex es una empresa de biotecnología global cuyo objetivo es descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos innovadores para mejorar la calidad de vida de personas aquejadas de enfermedades graves. Además de los programas de desarrollo clínico centrados en la fibrosis quística, Vertex tiene en marcha más de una docena de programas de investigación dedicados a otras enfermedades graves y potencialmente mortales.
Fundada en 1989 en Cambridge, (Massachusetts), hoy en día Vertex cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en los EE.UU., Europa, Canadá y Australia. La revista Science lleva cinco años consecutivos incluyendo a Vertex en su lista de máximos empleadores en el ámbito de las ciencias de la vida. Para obtener más información y conocer las últimas noticias de la empresa, visite www.vrtx.com.
Nota especial sobre las declaraciones a futuro
Esta nota de prensa contiene declaraciones a futuro, de acuerdo con la definición establecida en la Private Securities Litigation Reform Act (Ley de reforma de litigios sobre valores privados) de 1995, incluidas, entre otras, las declaraciones del Dr. Chodakewitz expuestas en el segundo párrafo de la nota de prensa y la información facilitada sobre (i) la presentación, por parte de Vertex, de la NDA ante la FDA y de la SAC ante la EMA, (ii) la petición de revisión prioritaria de Vertex, y (iii) los planes de Vertex en relación con el programa de uso compasivo y el estudio de fase 3b. Si bien Vertex considera que las declaraciones a futuro contenidas en esta nota de prensa con correctas, representan únicamente las convicciones de la empresa a día de la publicación de esta nota de prensa, y los acontecimientos o resultados reales podrían diferir sustancialmente de los indicados por dichas declaraciones a futuro, debido a varios factores. Estos riesgos e incertidumbres abarcan, entre otras cosas, las siguientes hipótesis: que las autoridades reguladoras no autoricen, o autoricen con carácter temporal, la combinación de lumacaftor más ivacaftor por motivos de seguridad, eficacia o de otro tipo, así como otros riesgos incluidos en el apartado Factores de riesgo del informe anual y de los informes trimestrales de Vertex presentados a la Comisión de Bolsa y Valores y disponibles en el sitio web de la empresa, en la dirección www.vrtx.com. Vertex rechaza cualquier obligación de actualizar la información contenida en esta nota de prensa cuando se disponga de nueva información

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